Inovace ve vědě

Čeho jsme dosáhli

MDA je největší neziskovou organizací v zemi, která již více než 70 let podporuje výzkum více než 40 různých nervosvalových onemocnění. MDA každoročně podporuje stovky lékařů a vědců v boji za vývoj účinné léčby svalových dystrofií, onemocnění motorického neuronu a příbuzných svalových onemocnění, aby lidé žijící s těmito poruchami mohli prosperovat a věnovat se svým vášním.

Od svého založení MDA investovala do laboratoří 7 000 vědců dohromady více než 1 miliardu dolarů, čímž pomohla vybudovat celý obor biologie nervosvalových onemocnění a průkopnické technologie, jako je identifikace genů způsobujících onemocnění, genová terapie, antisense oligonukleotidy a nejnověji editace genů.

„Základní vědecký výzkum, který MDA každoročně podporuje, je jako pramen, z něhož tryskají nové objevy, které jsou hnacím motorem budoucí léčby a vyléčení.“ – Dr. Joe Metzger, University of Minnesota

Tato investice přináší ovoce. K dnešnímu dni vedl výzkum sponzorovaný MDA k vývoji sedmi terapií schválených FDA, včetně Rilutek® pro ALS, Myozyme® pro Pompeho chorobu, Keveyis® pro periodickou paralýzu, Spinraza® pro spinální svalovou atrofii (SMA) a Exondys 51®, Emflaza® a Vyondys 53® pro Duchennovu svalovou dystrofii (DMD). MDA také financovala první studii genové terapie pro jakoukoli formu svalové dystrofie v roce 1999 a první studii genové terapie na bázi vektorů pro DMD v roce 2006. Všechny tři genové terapie, které se nyní v USA klinicky testují pro Duchennovu dystrofii, jsou založeny na strategiích vyvinutých za finanční podpory MDA. V roce 2019 získala společnost MDA od Americké společnosti pro buněčnou a genovou terapii cenu Sonii Skarlatosové za veřejné služby za svou práci v oblasti rozvoje genové terapie.

„V prvních letech jen málo lidí věřilo, že genová terapie bude někdy fungovat. Společnost MDA však mým myšlenkám věřila a bez její podpory by AAV/mikrodystrofiny, které se v současné době testují v klinických studiích pro DMD, nebyly nikdy vyvinuty.“ – Dr. Jeff Chamberlain, Washingtonská univerzita

I tam, kde zatím není k dispozici žádný „lék“, vedl výzkum MDA k lepším léčebným postupům, které vedou k prodloužení přežití a zlepšení kvality života.

Financování MDA také usnadňuje kariéru šikovným mladým vědcům prostřednictvím programu Development Grants. Aby byl zajištěn dlouhodobý úspěch neuromuskulárního výzkumu, financuje tento program nejlepší a nejchytřejší mladé vědce, kteří se stanou budoucími vědci a lékaři zabývajícími se neuromuskulárními chorobami. Tyto granty spojují výjimečné mentory se slibnými stipendisty a zajišťují tak vysoce kvalitní školení v oblasti výzkumu neuromuskulárních onemocnění. Do dnešního dne MDA pomohla vyškolit více než 2 000 mladých vědců.

„Bez počáteční podpory od MDA bych opravdu nemohl dělat to, co dělám nyní.“ – Dr. Jinsey Andrews, Kolumbijská univerzita

Napsat komentář

Vaše e-mailová adresa nebude zveřejněna.