Innovations dans le domaine de la science

Ce que nous avons réalisé

MDA est le plus grand soutien à but non lucratif de la nation pour la recherche sur plus de 40 maladies neuromusculaires différentes depuis plus de 70 ans. Chaque année, MDA soutient des centaines de médecins et de scientifiques dans la lutte pour développer des traitements efficaces contre les dystrophies musculaires, les maladies du motoneurone et les maladies débilitantes musculaires connexes, afin que les personnes vivant avec ces troubles puissent s’épanouir et poursuivre leurs passions.

Depuis sa création, la MDA a investi collectivement plus d’un milliard de dollars dans les laboratoires de 7 000 scientifiques, contribuant à construire tout le domaine de la biologie des maladies neuromusculaires et des technologies pionnières telles que l’identification des gènes responsables de la maladie, la thérapie génique, les oligonucléotides antisens et, plus récemment, l’édition de gènes.

« La recherche scientifique fondamentale qui est soutenue chaque année par la MDA est comme une fontaine, faisant jaillir de nouvelles découvertes qui conduisent aux traitements et aux remèdes futurs. » – Dr Joe Metzger, Université du Minnesota

Cet investissement porte ses fruits. À ce jour, les recherches parrainées par MDA ont conduit au développement de sept thérapies approuvées par la FDA, dont Rilutek® pour la SLA, Myozyme® pour la maladie de Pompe, Keveyis® pour la paralysie périodique, Spinraza® pour l’amyotrophie spinale (SMA), et Exondys 51®, Emflaza® et Vyondys 53® pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). MDA a également financé le premier essai de thérapie génique pour toute forme de dystrophie musculaire en 1999 et le premier essai de thérapie génique à base de vecteur pour la DMD en 2006. Les trois thérapies géniques en cours d’essai clinique pour la maladie de Duchenne aux États-Unis reposent toutes sur des stratégies élaborées grâce au financement de MDA. En 2019, MDA a reçu le Sonia Skarlatos Public Service Award de l’American Society for Cell and Gene Therapy pour son travail de promotion de la thérapie génique.

« Dans les premières années, peu de gens croyaient que la thérapie génique fonctionnerait un jour. Cependant, MDA a cru en mes idées, et sans son soutien, les AAV/micro-dystrophines qui sont actuellement testés dans des essais cliniques pour la DMD n’auraient jamais été développés. » – Dr Jeff Chamberlain, Université de Washington

Même lorsqu’aucun « remède » n’est encore disponible, les recherches de MDA ont permis de mettre au point de meilleurs traitements qui se traduisent par une augmentation de la survie et une meilleure qualité de vie.

Le financement de MDA facilite également la carrière de jeunes scientifiques brillants grâce à son programme de subventions de développement. Pour assurer le succès à long terme de la recherche sur les maladies neuromusculaires, ce programme finance les meilleurs et les plus brillants jeunes chercheurs pour qu’ils deviennent les futurs scientifiques et cliniciens des maladies neuromusculaires. Ces subventions permettent de jumeler des mentors exceptionnels avec des boursiers prometteurs afin d’assurer une formation de qualité dans le domaine de la recherche sur les maladies neuromusculaires. À ce jour, MDA a contribué à former plus de 2 000 jeunes scientifiques.

« Je ne serais vraiment pas en mesure de faire ce que je fais maintenant sans le soutien initial de MDA. » – Dr. Jinsey Andrews, Université Columbia

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