Inovações na Ciência

O que Conseguimos

MDA é o maior apoiante sem fins lucrativos da nação na pesquisa de mais de 40 doenças neuromusculares diferentes há mais de 70 anos. Todos os anos a MDA apoia centenas de médicos e cientistas na luta para desenvolver tratamentos eficazes para distrofias musculares, doenças dos neurónios motores e doenças músculo-debilitantes relacionadas, para que as pessoas que vivem com estas doenças possam prosperar e perseguir as suas paixões.

Desde o seu início, o MDA investiu mais de 1 bilhão de dólares coletivamente nos laboratórios de 7.000 cientistas, ajudando a construir todo o campo da biologia das doenças neuromusculares e tecnologias pioneiras como a identificação de genes causadores de doenças, terapia genética, oligonucleotídeos antisensos e, mais recentemente, edição de genes.

“A pesquisa científica básica que é anualmente apoiada pelo MDA é como uma fonte, gerando novas descobertas que impulsionam futuros tratamentos e curas”. – Dr. Joe Metzger, Universidade de Minnesota

Este investimento está a dar frutos. Até hoje, a pesquisa patrocinada pela MDA levou ao desenvolvimento de sete terapias aprovadas pelo FDA, incluindo Rilutek® para ALS, Myozyme® para a doença de Pompe, Keveyis® para paralisia periódica, Spinraza® para atrofia muscular espinhal (SMA), e Exondys 51®, Emflaza®, e Vyondys 53® para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). A MDA também financiou o primeiro ensaio de terapia genética para qualquer forma de distrofia muscular em 1999 e o primeiro ensaio de terapia genética baseada em vetores para DMD em 2006. Todas as três terapias genéticas em testes clínicos para Duchenne nos EUA são agora baseadas em estratégias desenvolvidas com o financiamento do MDA. Em 2019, o MDA recebeu o prêmio Sonia Skarlatos Public Service Award da Sociedade Americana de Terapia Celular e Genética pelo seu trabalho em terapia genética avançada.

“Nos primeiros anos poucas pessoas acreditavam que a terapia genética alguma vez funcionaria. No entanto, a MDA acreditava nas minhas ideias e, sem o seu apoio, as AAV/microdistrofinas que estão actualmente a ser testadas em ensaios clínicos para DMD nunca teriam sido desenvolvidas”. – Dr. Jeff Chamberlain, Universidade de Washington

Even onde ainda não há “cura” disponível, a pesquisa da MDA resultou em melhores tratamentos que resultam em maior sobrevivência e melhor qualidade de vida.

O financiamento da MDA também facilita a carreira de jovens cientistas brilhantes através do seu programa de Subsídios para o Desenvolvimento. Para garantir o sucesso a longo prazo da pesquisa neuromuscular, este programa financia os melhores e mais brilhantes jovens pesquisadores para se tornarem futuros cientistas e clínicos de doenças neuromusculares. Estes subsídios combinam mentores excepcionais com bolseiros promissores para garantir um treinamento de alta qualidade na pesquisa de doenças neuromusculares. Até hoje, a MDA ajudou a treinar mais de 2.000 jovens cientistas.

“Eu realmente não seria capaz de fazer o que estou fazendo agora sem o apoio inicial da MDA”. – Dr. Jinsey Andrews, Universidade de Columbia

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