Innovationer inom vetenskap

Vad vi har uppnått

MDA är landets största ideella stödjare av forskning om mer än 40 olika neuromuskulära sjukdomar sedan mer än 70 år tillbaka. Varje år stöder MDA hundratals läkare och forskare i kampen för att utveckla effektiva behandlingar för muskeldystrofier, motorneuronsjukdomar och relaterade muskelförlamande sjukdomar så att människor som lever med dessa sjukdomar kan trivas och ägna sig åt sina passioner.

Sedan starten har MDA investerat mer än 1 miljard dollar kollektivt i 7 000 forskares laboratorier och hjälpt till att bygga upp hela fältet för neuromuskulära sjukdomars biologi och banbrytande tekniker som identifiering av sjukdomsorsakande gener, genterapi, antisense-oligonukleotider och, på senare tid, genredigering.

”Den grundvetenskapliga forskning som årligen stöds av MDA är som en fontän, som sprider nya upptäckter som driver fram framtida behandlingar och botemedel”. – Dr Joe Metzger, University of Minnesota

Denna investering bär frukt. Hittills har MDA-sponsrad forskning lett till utvecklingen av sju FDA-godkända behandlingar, däribland Rilutek® för ALS, Myozyme® för Pompes sjukdom, Keveyis® för periodisk förlamning, Spinraza® för spinal muskelatrofi (SMA) samt Exondys 51®, Emflaza® och Vyondys 53® för Duchennes muskeldystrofi (DMD). MDA finansierade också den första prövningen av genterapi för alla former av muskeldystrofi 1999 och den första vektorbaserade prövningen av genterapi för DMD 2006. Alla tre genterapier som nu testas kliniskt för Duchenne i USA är baserade på strategier som utvecklats med finansiering från MDA. År 2019 tilldelades MDA Sonia Skarlatos Public Service Award av American Society for Cell and Gene Therapy för sitt arbete med att främja genterapi.

”Under de första åren var det få som trodde att genterapi någonsin skulle fungera. MDA trodde dock på mina idéer, och utan deras stöd skulle AAV/mikro-dystrofiner som för närvarande testas i kliniska prövningar för DMD aldrig ha utvecklats”. – Dr Jeff Chamberlain, University of Washington

Även när det ännu inte finns något ”botemedel” har MDA:s forskning resulterat i bättre behandlingar som leder till ökad överlevnad och bättre livskvalitet.

MDA:s finansiering underlättar också karriärerna för unga, smarta vetenskapsmän genom dess program för utvecklingsbidrag. För att säkerställa den neuromuskulära forskningens långsiktiga framgång finansierar detta program de bästa och smartaste unga forskarna så att de kan bli framtida forskare och kliniker inom neuromuskulära sjukdomar. Dessa bidrag kombinerar exceptionella mentorer med lovande stipendiater för att garantera högkvalitativ utbildning i forskning om neuromuskulära sjukdomar. Hittills har MDA hjälpt till att utbilda mer än 2 000 unga forskare.

”Jag skulle verkligen inte kunna göra det jag gör nu utan det inledande stödet från MDA.” – Dr. Jinsey Andrews, Columbia University

Lämna ett svar

Din e-postadress kommer inte publiceras.